米国で20年ぶりにアルツハイマー病治療薬が承認されるも、賛否両論に

米国FDAは、アデュカヌマブに加速承認したところです。2003年以来、初めて承認されたアルツハイマー病専用薬であり、この朗報にもかかわらず、規制当局のOKは賛否両論に包まれている。

革命的な薬ではありませんが、その承認（とその周辺のすべて）は、現代の偉大な神経変性疾患との戦いがどのように進んでいるかを教えてくれます。 aducanumabについてはどうでしょうか？

荒野の20年

アルツハイマー型認知症は、現在、欧米で最も多い認知症の原因となっており、認知症全体の60-80%を占めています。そのため、世界的に高齢化が進む中で、今後も成長を続けていくと確信しています。もし推定が正しければ、この病気の患者数は今後3倍になると言われています。FDAによると、今日現在、すでに「米国における死因の第6位」になっています。

しかし、この病気は現代の（研究）テーマの一つであり、世界中の何百もの研究所がさまざまな路線を模索しているにもかかわらず、この数十年間、新薬は歯がゆい思いをして抵抗されてきたのです。現在、130以上の臨床試験が進行中ですが、まだ良い結果は得られていません。

aducanumabとは何ですか？本剤は、本疾患に特徴的な老人斑の基質であるβアミロイドに対するモノクローナル抗体である。モノクローナル抗体は、免疫系においてヒトの抗体と同様の働きをする人工タンパク質で、がんや自己免疫疾患の治療において重要な役割を担っています。

アデュカヌマブを開発した研究所であるバイオジェンは2015年に開発を開始しましたが、長年に渡り、開発は非常に不安定で、2年前に治験が中止されました。ちょうど今年の11月にFDAがその認可を却下したところです。

しかし、話題の臨床試験で、この治療を受けた患者はベータアミロイドプラークが大幅に減少したのに対し、対照群の患者は全く減少しなかったのです。そしてついに、「緊急の治療が必要」ということで、早期アルツハイマー型認知症患者（かつ軽度認知障害経験者）を対象に、早期承認が認められました。

用法・用量、価格、承認事項 技術資料によると、アデュカヌマブは月1回静脈内投与されます。米国では、このような点滴は1回あたり約4,312ドルかかるとされています。欧州では、2020年末にEMAが治験を認め、近々決定が下される見込みです。

アデュカヌマブで何か変わるのでしょうか？アデュカヌマブの主な効果は、薬の有効性（データが正しければ、多くの軽症の患者を助け、進行を遅らせることができる）を超えて、創薬に刺激を与えることであろう。20年来の連敗が止まり、今こそあらゆる技術で巻き返しを図る時です。

画像：Marcelo Leal